Erste Gentherapie gegen erbliche Erblindungen in den USA zugelassen

Volker Blasek

FDA spricht von einem Meilenstein in der Gentherapie

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) verkündete kürzlich in einer Pressemitteilung die Zulassung der Gentherapie Luxturna gegen ein erblich bedingtes Augenleiden. Mit der Therapie sollen Kinder und Erwachsene behandelt werden, die unter einem erblichen, durch eine Genmutation ausgelösten Verlust des Sehvermögens leiden, der in Erblindung enden kann.

„Dieser Meilenstein zeigt das Potenzial des bahnbrechenden Behandlungsansatzes, eine breite Palette von anspruchsvollen Krankheiten zu behandeln“, schwärmte FDA-Kommissar Scott Gottlieb über die Zulassung der Gentherapie. „Der Höhepunkt jahrzehntelanger Forschung hat in diesem Jahr zu drei Gentherapie-Zulassungen für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten geführt. Ich glaube, die Gentherapie wird eine tragende Säule bei der Behandlung und vielleicht auch bei der Heilung vieler unserer verheerendsten und hartnäckigsten Krankheiten sein“, so Gottlieb.

Die neuartige Gentherapie könnte auch bald in Europa zugelassen werden. (Bild: Robert Przybysz/fotolia.com)

Ein Wendepunkt für neuartige Theapieformen

Gottlieb bezeichnete die Zulassung der Gentherapie als Wendepunkt in Bezug auf neuartige Therapieformen. „Bei der FDA konzentrieren wir uns darauf, den richtigen politischen Rahmen zu schaffen, um von dieser wissenschaftlichen Öffnung zu profitieren“, sagte Gottlieb in einer Pressemitteilung der FDA. Im nächsten Jahr werde die FDA eine Reihe von krankheitsspezifischen Leitliniendokumenten zur Entwicklung von Gentherapieprodukte herausgeben, um moderne und effizientere Parameter für die Bewertung und Überprüfung von Gentherapien zu schaffen.

Wie funktioniert die neue Therapie?

Die Gentherapie Luxturna kann eine Form der Erblindung lindern, die durch einen Defekt in dem Gen RPE65 verursacht wird. In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens. Diese Mutation führt zu einem schrittweisen Verlust des Sehvermögens. In der neu zugelassenen Gentherapie Luxturna wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingebaut. Die kostspielige Therapie wurde bereits an mehr als 70 Patienten getestet. Zur Zeit sei noch unklar, wie lange der positive Effekt anhält.

Wird die Gentherapie bald auch in Europa zugelassen?

Die Direktorin des Universitätsklinikum Giessen Professor Birgit Lorenz ist eine weltweit anerkannte Spezialistin in der Diagnostik von Patienten mit RPE65 Mutationen. Sie begrüßte die Zulassung der Gentherapie in den USA als „großen Schritt“. Ein entsprechender Antrag für Europa liege derzeit bei der zuständigen Arzneimittelbehörde EMA zur Entscheidung. Laut Lorenz kann die Therapie zwar nicht bereits abgestorbene Sinneszellen wiederbeleben, jedoch das weitere Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen.

Verbreitung von RPE65-Erkrankung in Deutschland

Der komplexe Lichtsensor des menschlichen Auges ist anfällig für Erbkrankheiten. „Mehr als 250 verschiedene genetische Sehstörungen sind bekannt“, erläutert der Präsident der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG) Professor Dr. med. Thomas Kohnen in einer Pressemitteilung der DOG. Die meisten davon seien glücklicherweise selten. Deutschlandweit gibt es laut DOG etwa 150 bis 200 Patienten mit RPE65-Erkrankung. (fp)