Forscher testen Gentherapie zur Behandlung von Parkinson
10.01.2014
Die Gentherapie bietet vielversprechende neue Ansätze zur Behandlung von Parkinson. Weltweit suchen Wissenschaftler seit Jahrzehnten nach Möglichkeiten, um die bislang unheilbare degenerative neurologische Erkrankung zu therapieren. Nun hat ein britisch-französisches Forscherteam in dem Fachmagazin „The Lancet“ eine Studie veröffentlicht, die zu dem Ergebnis kommt, dass mit der sogenannten ProSavin-Gentherapie zumindest eine deutliche Verbesserung der motorischen Fähigkeiten bei Parkinson-Patienten erreicht werden kann.
Bis heute wird Morbus Parkinson in der Regel mit einer oralen Dopamin-Ersatztherapie behandelt, jedoch führt die Langzeitbehandlung zu erheblichen Nebenwirkungen, wie beispielsweise „Impulskontrollstörungen, die durch intermittierende Stimulation der Dopaminrezeptoren und Nebeneffekte verursacht werden“, berichtet das Forscherteam um Professor Stéphane Palfi von der medizinischen Fakultät der Universität Paris. In ihrer aktuelle Studie sei daher die Wirksamkeit und Verträglichkeit einer alternativen Behandlung auf Basis der ProSavin-Gentherapie untersucht worden. Diese habe sich als durchaus wirksam und gut verträglich erwiesen.
Gentherapie steigert die Dopamin-Produktion im Gehirn
Bei der ProSavin-Gentherapie nutzen die Wissenschaftler entkernte Viren als Transportmittel für DNA-Sequenzen beziehungsweise Gene, die eine wesentliche Rolle bei der Dopamin-Produktion spielen. Diese werden ins Gehirn der Patienten injiziert und anschließend automatisch in bestimmte Hirnzellen eingebaut, woraufhin die Dopamin-Produktion im Gehirn deutlich steigt. Damit lassen die durch Dopamin-Mangel bedingten motorischen Störungen der Parkinson-Patienten wie das Muskelzucken beziehungsweise das typische Zittern und die Gleichgewichtsstörungen deutlich nach. Die Wirksamkeit dieser Methode haben die Forscher nun an 15 Parkinson-Patienten im Alter zwischen 48 und 65 Jahren untersucht. Alle Probanden litten seit mindestens fünf Jahren an der neurologischen Erkrankung. Die Patienten erhielten ProSavin in unterschiedlichen Dosen (drei erhielten niedrige Dosen, sechs mittlere, sechs hohe) und wurden anschließend über einen Zeitraum von mindestens 12 Monaten nachbeobachtet.
Keine schwerwiegenden Nebenwirkungen
Von den Patienten seien „54 Arzneimittel-bedingte unerwünschte Ereignisse (51 leichte , drei mäßige)“ innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums gemeldet worden, berichten die Forscher. Häufigste Beschwerden waren dabei sogenannte Dyskinesien (Störungen der Bewegungsabläufe). Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse infolge der Studienmedikation oder der chirurgischen Verfahren waren indes laut Palfi und Kollegen nicht zu verzeichnen. Nach sechs Monaten habe sich bei allen Patienten eine signifikante Verbesserung der motorischen Fähigkeiten eingestellt. Je höher die verabreichte Dosis war, desto deutlicher war diese Verbesserung der motorischen Fähigkeiten der Patienten. Bei einigen Patienten habe der Effekt bis zu vier Jahre angehalten. Anschließend seien die Einschränkungen der motorischen Fähigkeiten angesichts des Fortschreitens der Erkrankung jedoch wieder deutlich zum Tragen gekommen.
Andere Aspekte der Parkinson-Krankheit bleiben unberücksichtigt
In einem Kommentar zu dem Artikel im Fachmagazin „The Lancet“ bemängelt Jon Stoessl vom Pacific Parkinson’s Research Centre an der University of British Columbia and Vancouver, dass der aktuelle gentherapeutische Ansatz zwar einen nachweislichen Effekt auf die motorischen Fähigkeiten der Patienten habe, hier allerdings die übrigen Symptome des Krankheitsbildes vernachlässigt würden. So seien die kognitiven Ausfälle und die Veränderungen des Charakters für viele Patienten eine erheblich größere Beeinträchtigung, als die motorischen Schwierigkeiten. Eine sinnvolle Behandlungsmethode müsste demnach auch diese Aspekte berücksichtigen. (fp)
Bild: Gabi Schoenemann / pixelio.de
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