Novartis: Rund zwei Millionen Dollar pro Einzeldosis – Teuerstes Medikament weltweit

Dieser Text entspricht den Vorgaben der ärztlichen Fachliteratur, medizinischen Leitlinien sowie aktuellen Studien und wurde von Medizinern geprüft.

Weltweit teuerstes Arzneimittel: Medikament gegen Muskelerkrankung zugelassen

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis hat in den USA die Zulassung für eine Gen-Therapie zur Behandlung einer seltenen Muskelerkrankung bekommen. Die Einmaldosis des teuersten Arzneimittels der Welt soll über zwei Millionen US-Dollar kosten.


Einmaldosis kostet mehr als zwei Millionen US-Dollar

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat am Freitag von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Zulassung für eine Gen-Therapie zur Behandlung einer seltenen Muskelkrankheit bekommen. Der Preis des Medikaments löste sofort eine Kontroverse um die steigenden Kosten von Arzneimitteln und deren Bezahlung aus. Denn: Eine Einmaldosis des Präparats soll 2,125 Millionen Dollar kosten.

In den USA wurde eine neue Gentherapie gegen eine seltene Muskelerkrankung zugelassen. Das Mittel des Pharmakonzerns Novartis ist das teuerste Medikament der Welt. (Bild: M. Schuppich/fotolia.com)

Zur Behandlung einer genetisch bedingten Muskelkrankheit

Wie verschiedene Medien, wie unter anderem der Nachrichtensender „CNN“ berichten, wird die Gentherapie namens Zolgensma von AveXis vermarktet, deren Muttergesellschaft Novartis ist.

Die FDA genehmigte den Einsatz der Arznei bei Kindern unter zwei Jahren zur Behandlung der Erbkrankheit spinale Muskelatrophie (SMA).

Die Erbkrankheit führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder zu lebenslanger Behinderung.

„In Deutschland gibt es ungefähr 5.000 Betroffene in allen Altersstufen und ungefähr 2 Millionen Bundesbürger sind Überträger für SMA“, erklärt die Deutsche Muskelstiftung auf ihrer Webseite.

„Weltweit sind die Zahlen demnach bei 375.000 Betroffenen und 150 Millionen Menschen sind Überträger“, heißt es dort weiter.

Kontroverse um die steigenden Kosten von Arzneimitteln

Das Mittel von Novartis soll Betroffenen helfen.

„Das Potenzial von Gentherapieprodukten, die das Leben von Patienten verändern, die möglicherweise vor einem tödlichen Leiden oder schlimmer noch vor dem Tod stehen, gibt Hoffnung für die Zukunft“, so FDA-Kommissar Dr. Ned Sharpless in einer Mitteilung.

Der Preis des Medikaments löste aber sofort eine Kontroverse um die steigenden Kosten von Arzneimitteln und deren Bezahlung aus.

„Es ist ein Symbol für unser kaputtes System, das uns dazu zwingt, den Preis zu zahlen, den Arzneimittelkonzerne für lebensrettende neue Arzneimittel verlangen“, sagte David Mitchell, Gründer der Interessenvertretung „Patients For Affordable Drugs“ laut „CNN“.

Die Verantwortlichen von Novartis gaben an, dass der Preis die angestrebte Kosteneffizienz erreicht habe. Die neu genehmigte Behandlung koste etwa die Hälfte dessen, was eine andere Behandlung für die Krankheit, Spinraza, über zehn Jahre kosten könnte.

Das Unternehmen rechnet noch in diesem Jahr mit einer Genehmigung des Präparats auch in Europa und Japan.

Derzeit angewandte Therapie

Die spinale Muskelatrophie (SMA) wird derzeit mit Spinraza des amerikanischen US-Biotechnologieunternehmens Biogen behandelt.

„Das Medikament muss intrathekal verabreicht werden, d.h. durch eine Lumbalpunktion (Nervenwasserentnahme in gleicher Menge wie das Medikament zugeführt wird). Diese muss regelmäßig wiederholt werden“, erläutert die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) auf ihrer Webseite.

„Das Behandlungsregime sieht eine Anwendung im Abstand von zunächst 14 Tagen, dann 30 und 60 Tagen sowie anschließend alle vier Monate vor“, heißt es dort weiter.

Laut der Nachrichtenagentur Reuters kostet die Behandlung im ersten Behandlungsjahr 750.000 US-Dollar und in der Folge 375.000 Dollar pro Jahr.

Den Angaben zufolge hatte Novartis für die jetzt in den USA genehmigte Arznei zuletzt eine Preisspanne von 1,5 bis fünf Millionen Dollar in den Raum gestellt. (ad)